レナリスファーマ株式会社（本社：東京都中央区、以下「レナリスファーマ」）はTravere Therapeutics, Inc. (以下、「Travere」)より導入し、国内第Ⅲ相臨床試験中であるSparsentanが、原発性IgA腎症を期待適応症として、11月27日付で厚生労働省より「希少疾病用医薬品」の指定を受けましたので、お知らせいたします。
希少疾病用医薬品とは、国内での対象患者数が 5 万人未満で、かつ医療上特にその必要性が高いこと等が審議され、厚生労働大臣が指定する医薬品です。希少疾病用医薬品の指定により、優先審査の対象となるため、製造販売承認までの期間が数ヶ月短縮されることが期待できます。
最高開発責任者の島崎竜太郎は、「IgA腎症は異常IgAタンパクが腎臓に沈着することで腎機能を著しく低下させ、最終的には透析に移行する先天性自己免疫疾患です。これまで本疾患に適応を有する薬剤が本邦で存在しないため、非常に高いアンメット・メディカル・ニーズが存在します。当社では、欧米で既に製造販売承認を取得しているSparsentanの日本及びアジア地域における権利を導入し、本疾患のドラッグ・ラグ・ロスを解消すべく、海外試験データを利用した効率的な臨床開発を進めています。この度、希少疾病用医薬品指定を受けたことで、本邦での開発スケジュールは更に短縮できることになりました。我々は、IgA腎症患者の皆様に一日でも早く、この画期的な新薬をお届けできるよう、本剤の開発に関わる全ての方々とともに引き続き尽力してまいります」と語っています。
SparsentanはTravereが開発し、当社が日本、韓国、台湾、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、フィリピン、シンガポール、タイ、ベトナムでの独占的開発・商業化に関するライセンスを有しています。Travereは、2024年9月にSparsentan（米国商品名：FILSPARI®）について、「急速に病勢進行のリスクがある原発性IgA腎症の成人患者における蛋白尿の減少」を効果・効能として、FDAから本承認を得ています。
レナリスファーマは、腎臓病管理の改善を可能とする革新的な治療薬の開発を通じて、日本及びアジアの患者さんの生活の向上に貢献すべく、Sparsentanを一日も早く届けることを目指し、事業を推進して参ります。
IgA腎症について
慢性腎臓病及び末期腎不全患者さんの管理は、日本の医療制度に大きな負担をもたらしており、社会的課題となっています。IgA腎症は、腎不全の主な原因の１つとして広く知られており、本症を原因として末期腎不全（透析）に移行する患者さんが絶えません。IgA腎症は、異常IgAタンパクが腎臓組織に沈着することで、腎臓の機能を阻害し、炎症を引き起こすことにより発症すると考えられています。しかし、未だに発症や重症化の機序については未解明な点が多い希少難病（難病指定66）です。現状、日本においては、IgA腎症に対する明確な治療法が乏しく、アンメットニーズが存在しています。
レナリスファーマ株式会社について
レナリスファーマは、日本およびアジアの患者さんの腎臓病管理におけるアンメットニーズを満たす革新的な治療薬の開発に取り組んでいる研究開発型製薬企業です。日本を拠点として、Catalys PacificおよびSR Oneにより設立され、昨今増加の一途を辿っている「ドラッグ・ロス」の課題に対し、日本およびアジアテリトリーの腎臓病患者に対して新規治療へのアクセスの橋渡し役を担うことで、より良い医療を届けることを目指しています。
会社名：レナリスファーマ株式会社 ［英語名：Renalys Pharma, Inc. ］
所在地：東京都中央区日本橋本町二丁目3番11号
代表者：BTスリングスビー
設立日：2023年4月
URL：https://renalys.com/
＜注意事項＞
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＜本件に対するお問い合わせ先＞
レナリスファーマ広報事務局（株式会社コスモ・ピーアール内）
